Pour les maladies rares, des thérapies géniques made in France Leave a comment


Les choses sont suffisamment importantes pour que la présidente de l’AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment, se mette en colère. Alors que se tient aujourd’hui, la journée mondiale des maladies rares, elle s’est indignée dans une interview au JDD, de voir les Français privés d’accès à des médicaments innovants contre ces maladies. Elle est d’autant plus remontée que “ces thérapies géniques sont issues de la recherche française.” Comme l’illustre l’exemple récent d’un traitement innovant pour traiter l’adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l’X, maladie neurodégénérative évolutive qui touche principalement les garçons. “Après dix ans de recherche initiée par des équipes françaises et d’essais cliniques, ce traitement innovant contre une maladie n

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